Sconfiggere la leucemia in una bambina malata terminale grazie alla terapia genica. E’ quello che è successo nel Regno unito con Alyssa, 13 anni: Qualcosa considerato un vero e proprio miracolo della medicina.
Terapia sperimentale che ha funzionato
La piccola era affetta da una leucemia a cellule T recidivante che non aveva dato speranza. Dopo anni di chemioterapia e trapianti di midollo sembravano non esserci prospettive di vita per questa giovanissima. Una luce in fondo al tunnel è arrivata grazie all’impegno degli scienziati che in Gran Bretagna hanno dato il via a una procedura sperimentale sfruttando la terapia genica. La tredicenne, prima al mondo, ha ricevuto un’infusione di cellule T donate e alterate grazie a una tecnica chiamata editing di base.
La modifica di queste cellule sembra essere riuscita a fare ciò che non hanno fatto da soli in precedenza i trapianti di midollo osseo e la chemioterapia. Ovvero far sì che potessero uccidere in maniera adeguata le cellule T leucemiche.
Un progetto che ora potrebbe essere esteso anche ad altre malattie e ad altri malati di leucemia. Alyssa, dopo questo trattamento sperimentale, è ormai in remissione da sei mesi. E sebbene rimanga sotto controllo, le sue condizioni al momento presentano la completa assenza di malattia.
La decisione di sottoporsi o meno a questo trattamento sperimentale contro la leucemia è stata lasciata direttamente alla ragazzina. In modo tale che potesse lei decidere se provare qualcosa che non era mai stato provato.
Efficace non solo contro la leucemia
Fortunatamente la terapia genica ha funzionato e la giovane, pur rimanendo in cura per la sua leucemia, come già anticipato sta bene. I primi sei mesi sono molto importanti per prevedere come potrà andare la remissione. Ma ci sono buone speranze che l’approccio medico utilizzato la porti a rimanere libera dalla patologia.
La bambina è passata dall’essere una malata terminale di leucemia a una ragazzina che ha davanti a sé la possibilità di fare una vita normale. Nella speranza che la malattia sia regredita definitivamente. Secondo gli scienziati la tecnologia dell’editing di base sfruttata in questo caso potrebbe funzionare anche per altri malati di leucemia.
Parliamo di una terapia nata diversi anni fa ma che solo ora è stata applicata realmente. E sta dimostrando la sua funzionalità. Secondo uno dei suoi inventori potrebbe essere utilizzata anche semplicemente per riparare delle istruzioni difettose del codice genetico umano. E non per “romperlo” al fine di non farlo funzionare in alcune funzioni come accaduto in questo caso.
Una delle patologie sulle quali potrebbe funzionare questo approccio terapeutico è l’anemia falciforme. O ancora la colesterolemia alta.