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Huntington, nuovo farmaco rallenta la malattia

Un nuovo farmaco sperimentale sarebbe in grado di rallentare il decorso della Corea di Huntington, malattia genetica neurodegenerativa provocata dal difetto di un singolo gene e che colpisce la coordinazione muscolare portando a declino cognitivo. E’ ancora presto per affermare con certezza di essere davanti a un punto di svolta ma certamente qualcosa si sta muovendo nel trattamento di una patologia seria che provoca danni cerebrali nei malati.

E il nuovo farmaco sperimentale, che per la prima volta sembra essere in grado di bloccare l’effetto della mutazione caratterizzante la malattia, potrebbe poi essere usato anche nel trattamento di Alzheimer e Parkinson. L’importante scoperta è stata messa a segno dai ricercatori dello University College di Londra. Il trial, condotto su 46 uomini e donne in fase iniziale della malattia in Germania, Gran Bretagna e Canada, ha dimostrato che il farmaco sperimentale si rivela sicuro e ben tollerato, nonché in grado di ridurre nel cervello il livello di una proteina, che si chiama huntingtin, la quale risulta vitale per lo sviluppo del cervello ma che nei malati – per un errore genetico – viene corrotta e trasformata invece in un killer delle cellule cerebrali.

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