Si chiama Eliza, ha soli 4 anni e la sua è una corsa contro il tempo. La bambina è affetta dalla sindrome di Sanfilippo, una rara malattia del metabolismo, che rende l’organismo incapace di rompere correttamente le lunghe catene di molecole di zucchero chiamate glicosaminoglicani e che porta alla morte tra i 10 e i 12 anni.
I genitori di Eliza hanno deciso di non accettare passivamente la fatalità lanciando una raccolta fondi attraverso il sito GoFundMe per finanziare una nuova cura. Inoltre, hanno aperto una pagina Facebook per far conoscere al mondo la loro storia e promuovere ulteriormente le donazioni. Non c’è un solo istante da perdere perché la bambina, sebbene per il momento riesca ancora a correre e a vivere normalmente, inizia già a mostrare i primi segni della malattia con problemi di apprendimento e di attenzione.
Il bambino colpito dalla sindrome di Sanfilippo, infatti, non presenta alcuna anomalia alla nascita, i sintomi appaiono solo tra i 2 ed i 6 anni. Dopo i 6 anni la condizione di Eliza potrà solo peggiorare, con danni irreversibili al cervello, perdita dell’uso della parola e delle gambe fino ad una degenerazione nervosa considerevole che porta alla morte prima dell’adolescenza. Ma una cura ci sarebbe ed è a quella che i genitori della piccola si stanno aggrappando con tutte le loro forze.
Si tratta di una terapia genetica sperimentale prevista per la fine del 2014. Il problema sono i fondi per la sperimentazione e il proseguo delle ricerche. L’obiettivo è raggiungere entro giugno del 2014 1 milione di dollari per poi arrivare successivamente a 2 milioni e mezzo da destinare alla Nationwide Children’s Hospital di Columbus, in Ohio. Fino ad oggi sono stati raccolti 360mila dollari.
Via e Photo Credit| Eliza’s Story