ADA-SCID, cura con cellule staminali

L’Ue ha dato il via libera alla prima cura con cellule staminali per il trattamento dell’ADA-SCID, una malattia genetica molto rara che colpisce il sistema immunitario che, indebolito, non è in grado di combattere anche le infezioni più comuni. I primi sintomi di questa malattia si manifestano già nei primi mesi di vita e, in assenza di un trattamento mirato, compaiono ben presto infezioni ricorrenti, concentrate soprattutto alle vie respiratorie, che possono risultare letali entro i primi anni di vita.

In commercio arriva Strimvelis, la prima terapia genica a base di cellule staminali indicata per il trattamento di pazienti con ADA-SCID per i quali non è disponibile un donatore compatibile in base al sistema HLA (human leukocyte antigen) per il trapianto di cellule staminali. Seppur rara – si stima che in Europa venga colpito un bambino ogni 15mila – è questa una malattia che fa davvero paura e della quale purtroppo si conosce ancora troppo poco. Grazie al via libera della Ue tutti i malati per i quali è indicato il trattamento potranno ricevere la terapia genica presso l’Ospedale San Raffaele di Milano.

Strimvelis è stata sperimentata su diciotto bambini affetti da ADA-SCID; a distanza di tre anni dall’inizio del trattamento tutti quelli curati con la terapia genica a base di cellule staminali erano ancora in vita (tasso di sopravvivenza, dunque del 100%). Un risultato che fa ben sperare a accende le speranze per tutti quei bambini malati e per i loro genitori. Ma non solo, perché come sottolineato da Martin Andrews, direttore dell’Unità per le malattie rare dell’azienda farmaceutica GlaxoSmithKline (GSK), la prima cura a base di cellule staminali è di buon auspicio anche per il trattamento di tutte le malattie genetiche rare.