Sindrome di Rett, una replica dei neuroni in laboratorio potrebbe aumentare l’efficacia delle terapie

di Redazione 2

La sindrome di Rett è una delle principali malattie dello spettro dell’autismo. Questo problema provoca gravi ritardi nello sviluppo motorio e del linguaggio che, seppur non mettendo in pericolo la vita, possono portare ad una qualità molto bassa della stessa. Ora una nuova ricerca americana effettuata presso l’Università della California di San Diego e pubblicata su Cell dà una nuova speranza nel miglioramento della terapia grazie ancora una volta alle staminali.

Il disturbo infatti è provocato dal difetto sul gene MeCP2. Per poterlo curare i ricercatori hanno ottenuto i fibroplasti (cellule della pelle) dei pazienti e, con un processo di mixaggio con altri geni, le hanno riportate indietro come al momento in cui il bambino era solo un embrione, cioè lo stato di staminali pluripotenti indotte. Qui sono state riprogrammate per ottenere neuroni che sono stati più facilmente studiati.

Dopodiché gli esperimenti sui topi hanno dimostrato che, con la manipolazione genetica, è possibile riuscire a rendere reversibile il deterioramento neuronale, in modo da dare la speranza che la terapia possa un giorno essere praticata anche sugli esseri umani. Difficile dire se un paziente possa guarire, ma almeno il suo livello di disabilità potrebbe essere decisamente ridimensionato.

[Fonte: Corriere della Sera]

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