Esce di produzione un farmaco utilizzato per la terapia di una malattia rara e un farmacista decide di darsi da fare per un piccolo paziente. Così comincia la storia del “progetto nadololo“, un farmaco orfano che oggi è possibile trovare in tutta Italia grazie a una rete di farmacisti preparatori del Movimento spontaneo farmacisti. Ce ne parla l’ideatore del progetto, Giorgio Nenna, titolare a Orsogna (Chieti). Il dottor Nenna ci spiega com’è nato il “progetto nadololo“.
“Lo scorso settembre è andato fuori produzione il farmaco utilizzato per alcune patologie tra cui la sindrome del QT lungo, una malattia cardiaca congenita che colpisce alcuni neonati, e la cirrosi epatica. Io già preparavo per un neonato il dosaggio pediatrico, quando non si è trovato più il farmaco è partito l’allarme. L’azienda produttrice ha comunicato di avere ancora una piccola scorta di materia prima e di volerla mettere a disposizione gratuitamente dei piccoli pazienti. Ma le scorte ci consentivano di fornire il farmaco per un anno, un anno e mezzo. Il farmaco non poteva essere sostituito da uno simile? Per aiutare il mio paziente ho preso contatto con un centro specialistico: mi hanno spiegato che i protocolli terapeutici prevedevano l’impiego del nadololo, perché è una sostanza con minori effetti indesiderati rispetto ad altre simili, oltre ad avere altri vantaggi, quali la monosomministrazione.”
Come ha deciso di gestire queste emergenza?
“ Attraverso il Movimento spontaneo dei farmacisti, che ha appoggiato subito il progetto, mi sono messo in contatto con altri farmacisti preparatori e siamo riusciti a costituire una rete di 80 farmacie distribuite in tutte le regioni che forniscono il farmaco magistrale ai pazienti in terapia. La collaborazione tra colleghi ci consente, inoltre, di ottenere la materia prima a un prezzo basso, evitando le speculazioni. L’elenco delle farmacie è disponibile sul sito e per informazioni si può scrivere al mio indirizzo e-mail gnenna2@tìscali.it.”
Quali sono i vantaggi per i cittadini ?
“Molti. Le malattie rare vengono curate in centri monospecialistici, e ciò significa che hanno pazienti da ogni parte d’Italia. I farmaci orfani sono prodotti dalla farmacia dell’ospedale o dal servizio farmaceutico della Asl competente e quindi si trovano soltanto dove sono prescritti. Quindi per seguire la terapia si deve tornare periodicamente a ritirare il medicinale e questo è un impegno piuttosto gravoso, soprattutto se il centro è a centinaia di chilometri; ne consegue che molte terapie vengono abbandonate perché c’è grande difficoltà a procurarsi il farmaco.”
Dal nadololo agli altri farmaci orfani: l’iniziativa del dottor Nenna si è evoluta e oggi è in fase di valutazione da parte dell’Agenzia italiana del farmaco e dell’Istituto superiore di sanità un progetto più ampio, a livello europeo, su tutti i nuovi farmaci orfani, già vagliato positivamente dall’Agenzia,europea del farmaco (Emea). Il nuovo progetto consentirebbe di affidare ai farmacisti preparatori dei singoli Stati europei la preparazione dei farmaci orfani, agevolando i pazienti e consentendo anche un notevole risparmio economico per le casse statali. I farmaci orfani, infatti, sono i medicinali per la cura di malattie rare, che colpiscono non più di cinque persone ogni diecimila cittadini e, quindi, non consentono alla grande industria farmaceutica di ripagare le spese di sviluppo e produzione, alle quali devono contribuire gli Stati.