E’ il Rituximab, un farmaco biologico utilizzato per curare le malattie del sangue, l’oggetto delle sperimentazioni che hanno portato l’équipe di ricerca dell’Unità operativa nefrologia, dialisi e trapianto dell’ospedale pediatrico Gaslini di Genova, ad inviduare nuove speranze di cura per la sindrome nefrosica, una malattia renale che influisce pesantemente sulla qualità della vita dei bambini.
Il farmaco è stato testato su un campione di 100 pazienti per un periodo di trattamento della durata di due anni e mezzo. Trascorso il quale, nel 10% dei casi, i sintomi della sindrome sono del tutto scomparsi.
Spiega Gian Marco Ghiggeri, a capo dell dell’Unità operativa nefrologia del Gaslini, che la sindrome nefrosica colpisce un gran numero di piccoli pazienti, esattamente 1 su 50.000 in età pediatrica. Curare quella che è la malattia renale più diffusa tra i bambini comporta molti disagi per l’organismo in crescita:
Nella grande maggioranza dei casi, richiede lunghi cicli terapeutici (che in genere durano anni) con farmaci a base di cortisone e immunodepressori, che, somministrati quotidianamente, determinano effetti collaterali devastanti per i bambini: cataratta, osteoporosi, arresto della crescita, ipertensione arteriosa.
La terapia biologica è in grado di diminuire gli effetti collaterali, riducendo anche i tempi dedicati alle cure, come spiega lo stesso Ghiggeri:
Un’importante novità è la somministrazione degli anticorpi monoclonali, che avviene una volta ogni 6-12 mesi, con enormi vantaggi nella vita dei piccoli pazienti sia dal punto di vista delle complicanze fisiche, notevolmente ridotte, sia dal punto di vista psicologico: eliminare la necessità della cura quotidiana permette a molti pazienti di tornare ad una vita ‘normale’, senza l’incubo della dipendenza dalle pillole e l’ansia dei genitori sul loro effetto.
I risultati dei trial e la scoperta effettuata al Gaslini verranno pubblicatati sulla prestigiosa rivista di divulgazione scientifica Clinical Journal of American Society Nephrology.
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