Numerose sono le ricerche scentifiche in corso per bloccare o comunque rallentare il decorso della SLA (Sclerosi Laterale Amiotrofica). Tra queste anche uno studio innovativo realizzato presso l’Università di Tel Aviv che sta valutando l’utilizzo di cellule staminali adulte. La SLA è una malattia neurodegenerativa progressiva di cui non si conoscono ancora le cause certe. Il deperimento muscolare causato dalla SLA o malattia di Lou Gehrig) é rapido e purtroppo fatale. Molti pazienti non sopravvivono oltre i 5 anni dalla diagnosi, a causa della conseguente insufficienza respiratoria.
La cura della Sla
Attualmente non esiste una cura per la Sclerosi Laterale Amiotrofica. In commercio esiste solo un farmaco, il riluzolo (Rilutek®), che ha lungamente dimostrato di poter ritardare il ricorso alla ventilazione assistita ed allungare la sopravvivenza di tre mesi.
Un nuovo farmaco
Dopo 10 anni di ricerche si stanno attuando le sperimentazioni cliniche per un “farmaco orfano” autorizzato dalla FDA statunitense: sono in corso a Gerusalemme presso la Hadassah University Medical Center, sotto la supervisione del professor Dimitrios Karussis, esperto di trapianto di cellule staminali. Il nuovo trattamento si chiama NurOwn e le prime evidenze cliniche su modello taurino hanno dato buone speranze circa il rallentamento della malattia: NurOwn si basa su cellule staminali adulte, autologhe, ovvero prelevate dallo stesso paziente e una volta modificate re-iniettate. La metodica evita il noto rischio di rigetto oltre che quello di evoluzione in cellule cancerogene che caratterizza le staminali embrionali.
Come funziona il nuovo farmaco in sperimentazione
In particolare NurOwn aiuterebbe l’organismo a produrre neuroprotettori, ovvero quelle proteine capaci di proteggere il cervello dalle malattie neurodegenerative. Ora si è giunti ad una importante fase di sperimentazione, quella clinica sull’uomo, in corso già su 24 pazienti (la metà con una diagnosi appena avuta e gli altri con la malattia in fase più avanzata). Se tutto procederà con le conferme attese, il farmaco fra tre anni potrebbe essere immesso sul mercato. La BrainStorm, società che finanzia la ricerca ha annunciato che dopo la fase I sulla sicurezza, altre prove verranno effettuate presso il Massachusetts General Hospital in collaborazione con la Scuola di Medicina dell’Università del Massachusetts. Non solo. Si legge in una nota:
“Coloro che sono disposti a viaggiare in Israele ed impegnarsi per almeno nove mesi, se soddisfano i requisiti di ammissibilità, avranno l’opportunità di far parte di questo studio clinico”.
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