SLA, ovvero Sclerosi Laterale Amiotrofica: al via a breve un nuovo trial clinico volto a verificare l’efficacia dell’eritropoietina (EPO) su questa grave malattia neurodegenerativa che può portare alla morte in pochi anni ed è ancora priva di una cura definitiva. Da tempo si utilizza un solo farmaco, il riluzolo, che è capace di rallentarne il decorso, ma non di bloccarlo. Ora le nuove speranze arrivano dall’eritropoietina, meglio conosciuta come EPO, il famoso ormone causa di doping soprattutto nel ciclismo. Inizialmente questa sostanza era nata per trattare alcune forme di anemia, ma l’effetto nel sangue offriva all’organismo una potenza muscolare maggiore e da qui il suo utilizzo illegale nella pratica sportiva. Poi un’intuizione scientifica che vedeva la possibilità di associare questi effetti ad una malattia neuromuscolare come la Sla.
Un primo studio pilota, condotto su pochi pazienti ed i cui dati sono già stati pubblicati da più di un anno e confermati su lungo termine, hanno evidenziato una maggiore protezione con l’eritropoietina abbinata a riluzolo, ma soprattutto una buona tollerabilità. Ora si è giunti alla fase successiva, quella della conferma di tali risultati attraverso numeri più grandi. Stavolta saranno coinvolti 27 Centri specializzati su tutto il territorio italiano con un totale di 160 pazienti (privi di insufficienza respiratoria e con diagnosi recente, non antecedente ai 18 mesi circa) molti dei quali ancora da reclutare. Il coordinamento spetterà alla Fondazione IRCCS Istituto neurologico “Carlo Besta” di Milano che ha già realizzato lo studio pilota. Il nuovo lavoro scientifico durerà un anno e mezzo con infusioni endovenose, ogni 15 giorni, dei medicinali: ad un gruppo Epo più Riluzolo, all’altro placebo e Riluzolo. Dalle pagine dell’Osservatorio Malattie Rare spiega però il prof. Giuseppe Lauria responsabile del progetto nonché dirigente dell’Unità Operativa Malattie Neuromuscolari e Neuroimmunologia del Besta:
“Mi preme dire che non si può e non si deve assolutamente parlare di ‘cura’ per la SLA. Nessuno può dire ora che esiti darà la sperimentazione. La speranza è quella di trovare una terapia farmacologica in grado, in associazione all’uso del Riluzolo, di rallentarne la progressione.”
E la speranza in alcune malattie come la sclerosi laterale amiotrofica può essere parte integrante della terapia.
[Fonte: OMaR]