Atrofia muscolare spinale, FDA approva nusinersen

La Food And Drug Administration dà la sua approvazione all’uso del nusinersen per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale. Il farmaco era divenuto noto al grande pubblico nei primi giorni di dicembre quando uno studio dedicato aveva sottolineato come fosse in grado di portare a discreti miglioramenti le condizioni di salute dei pazienti affetti dalla malattia.

Atrofia muscolare spinale, nusinersen efficace?

Il nusinersen è efficace nel trattare l’atrofia muscolare spinale? E’ quello che suggeriscono i risultati degli ultimi studi presentati pubblicamente sulla rivista di settore The Lancet riguardanti il medicinale. I test sono stati avviati nel 2013 e stanno continuando a produrre risultati soddisfacenti.

Atrofia muscolare spinale, scoperta proteina chiave per bloccare i sintomi

Una nuova importante scoperta per la lotta alla atrofia muscolare spinale, malattia molto grave per la quale, ancora oggi, non esiste una cura risolutiva. I ricercatori dell’ Università Roma Tor Vergata e della Fondazione Santa Lucia hanno scoperto una proteina chiave che sarebbe in grado di bloccare i sintomi legati a questa seria malattia, consentendo dunque una sua più lenta progressione.

Cura con cellule staminali per Celeste: ok definitivo

E’ arrivato il sì definitivo da parte del Giudice del Lavoro di Venezia in merito alla cura a base di cellule staminali per la piccola Celeste. La bambina potrà continuare a curarsi con il protocollo messo a punto per la sua condizione presso gli Ospedali Civili di Brescia. Una sentenza storica, che potrebbe aprire la strada ad ulteriori ricorsi da parte di malati che condividono con la bimba patologia e possibili cure sperimentali.

Cellule staminali, riparte la cura per Celeste

Oggi la piccola Celeste, la bambina affetta da distrofia muscolare spinale, alla quale era stata negata una terapia sperimentale a base di cellule staminali in seguito alle indagini partite nei confronti della struttura di Bergamo presso la quale era in cura e della Stamina Foundation, potrà riprendere ad essere trattata con i protocolli ai quali era stata sottoposta fino allo scorso aprile.

Atrofia muscolare, vietata cura con staminali: bimba in pericolo

L’atrofia muscolare è una malattia che provoca la paralisi progressiva di tutti i muscoli. Una patologia che degenera fino alla morte. Grazie alle cure a base di cellule staminali alle quali è stata sottoposta, Celeste, bimba di due anni, è ancora viva, nonostante una prognosi certamente infausta. Era riuscita a muovere braccia e gambe. Fino allo stop dell’Aifa (Agenzia italiana del farmaco, N.d.Ralle cure. E la bimba è tornata a peggiorare.

Malattie genetiche: arrivano le “pallottole molecolari”

Telethon ogni anno regala a migliaia di malati nuove speranze terapeutiche. Anche questo anno non vi è stata eccezione. Ricercatori  dell’Icgeb di Trieste e dell’Università di Ferrara hanno messo appunto una particolare terapia a base di “pallottole molecolari” ovvero formata da piccoli Rna in grado di bypassare il difetto genetico responsabile alcune gravi patologie per le quali non è disponibile una cura.

Atrofia muscolare spinale, scoperto farmaco che riduce danni

L’atrofia muscolare spinale è una malattia neurodegenerativa riguardante le corna anteriori del midollo spinale, ovvero le cellule dalle quali partono i nervi diretti ai muscoli ed adibiti alla trasmissione dei segnali motori. Una nuovo farmaco messo a punto in Scozia promette di curare le lesioni causate dalla patologia e migliorare le aspettative di vita dei pazienti. L’atrofia muscolare spinale colpisce i muscoli motori, con una particolare incidenza di quelli relativi agli arti, alla testa ed alla deglutizione.

Atrofia muscolare spinale: il punto della situazione il prossimo 2 settembre

L’Atrofia Muscolare Spinale  conosciuta sotto l’acronimo di SMA,  è una malattia delle cellule nervose delle corna anteriori del midollo spinale, ovvero quella parte dello stesso dalla quale partono i nervi che trasmettono i segnali di movimento  ai muscoli. Si tratta di una malattia genetica, rara, sulla quale il VII Convegno Nazionale ASAMSI (Associazione per lo studio delle atrofie muscolari spinali infantili ) e l’associazione Famiglie Sma intende fare il punto il prossimo settembre.

Atrofia muscolare spinale

Atrofia muscolare spinale

L’atrofia muscolare spinale (AMS) è una malattia genetica che colpisce le cellule nervose in modo che i muscoli non possono essere usati e rimangono atrofizzati.L’AMS colpisce i nervi in una zona del midollo spinale chiamata corno anteriore. Le cellule nervose danneggiate spezzano il legame tra il cervello e i muscoli. Come risultato, i muscoli non possono essere utilizzati. Questo può portare a problemi con la respirazione e l’attività motoria come strisciare, camminare, l’alimentazione ed il controllo del capo.

CAUSE: L’AMS è una malattia genetica ed in tutti e tre i tipi è autosomica recessiva, ciò che significa che se entrambi i genitori sono portatori del gene difettoso, si ha il 25% di possibilità di avere la malattia. Maschi e femmine sono colpiti in ugual misura. L’AMS che inizia in età adulta può essere ereditata in altri modi. In alcuni casi, è il risultato di mutazioni genetiche acquisite durante la vita.