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Distrofia muscolare di Duchenne:nuova speranza da ricerca italiana

Proviene da un gruppo di ricercatori italiani una nuova speranza per le persone affette da Distrofia muscolare, il cui studio, condotto al San Raffaele Biomedical Park Foundation di Castel Romano, e coordinato da Giulio Cossu, professore di Istologia dell’Università di Milano, è stato pubblicato dalla prestigiosa rivista scientifica americana Nature Medicine.

I ricercatori hanno infatti dimostrato che attraverso l’impiego di particolari cellule staminali identificate dal team del Prof. Cossu nel 2002, i mesoangioblasti,  è possibile rivascolarizzare i muscoli danneggiati dalla distrofia rendendo così possibile il ricorso, in un secondo momento, alla terapia cellulare, finora del tutto inefficace nelle fasi più avanzate della malattia.

Nelle forme più gravi di distrofia muscolare, come nella Distrofia muscolare di Duchenne, la degenerazione del tessuto muscolare è infatti accompagnata da una riduzione dell’apporto di sangue e ossigeno ai muscoli che ne aggrava ulteriormente il processo degenerativo rendendo impossibile l’intervento con la terapia cellulare. Grazie all’impiego dei mesangioblasti sarà invece possibile ripristinare la vascolarizzazione del muscolo e utilizzare la terapia cellulare per via sistemica.

“Il risultato ottenuto dal team del Prof. Cossu, e dovuto principalmente a Cesare Gargioli, il giovane ricercatore finanziato da Parent Project, insieme a Marcello Coletta e al gruppo dell’Università di Tor Vergata composto da Fabrizio De Grandis e Stefano Cannata, potrebbe finalmente offrire una speranza ai ragazzi più grandi oltre a migliorare molti degli approcci terapeutici su cui oggi si sta lavorando.”

Così Filippo Buccella, presidente di Parent Project Onlus associazione nata nel 1996 con lo scopo di lottare contro la Distrofia muscolare di Duchenne, che ha finanziato la ricerca insieme a BMW, AFM (Association Francaise contre les Myopathies), Ministero della Salute e Ricerca e Comunità Europea.

L’attività di Parent Project Onlussi esplica infatti attraverso la promozione e il finanziamento della ricerca scientifica, alla quale ha contribuito con oltre 1.500.000 euro di investimenti, oltre che attraverso il sostegno alle famiglie interessate dalla patologia mediante la struttura del Centro Ascolto Duchenne, presente in Lombardia, nelle Marche e dal 2008 anche in Sicilia e Calabria.

Attualmente però la tecnica è stata impiegata su topi di laboratorio, come sottolinea Giulio Cossu:

“Questi studi illustrano una nuova prospettiva tuttavia, occorre ricordare che nei topi, più che nei pazienti, la rigenerazione muscolare continua anche nelle fasi avanzate della distrofia e questo potrebbe rendere più difficile quest’approccio nei pazienti, anche in considerazione della dimensioni dei muscoli umani, per cui un perfezionamento di questa strategia sarà necessaria.”